Ορόσημο το 2021 για τη θεραπεία της Θαλασσαιμίας: Συνέντευξη στο ΡΘ της καθηγήτριας Αιματολογίας ΑΠΘ Ε. Βλαχάκη

ΣΥΝΕΝΤΕΥΞΕΙΣ 11.1.2021 | 12:16 Στείλτε το με email Εκτυπώστε το

Ορόσημο το 2021 για τη θεραπεία της Θαλασσαιμίας: Συνέντευξη στο ΡΘ της καθηγήτριας Αιματολογίας ΑΠΘ Ε. Βλαχάκη

ΘΑΝΑΣΗΣ ΜΥΛΩΝΑΣ || [email protected]

Το 2021 φέρνει «δώρα» στους περίπου 2.500 θαλασσαιμικούς ασθενείς στην Ελλάδα, καθώς νέες θεραπείες και καινοτόμα φάρμακα ανοίγουν διάπλατα το δρόμο για την αντιμετώπισης της νόσου μέχρι και την πλήρη ίαση της.

Οι επιστήμονες μετά από χρόνιες μελέτες, κατάφεραν να εξελίξουν την γονιδιακή θεραπεία, μια διαδικασία, μέσω της οποίας, οι ασθενείς αποκτούν την ικανότητα να παράγουν αιμοσφαιρίνη σε επίπεδα που μπορούν να μηδενίσουν ή να μειώσουν σημαντικά την ανάγκη τους για μεταγγίσεις.

Εκτός όμως από την γονιδιακή θεραπεία νέα φαρμακευτικά σκευάσματα θα μπορούν να επιτείνουν το διάστημα μεταξύ των μεταγγίσεων των ασθενών, βελτιώνοντας σημαντικά την ποιότητας ζωής τους και περιορίζοντας τις ανεπιθύμητες βλάβες που προκαλεί η υπερφόρτωση σιδήρου στον οργανισμό τους.

Οι νέες θεραπείες ωστόσο είναι ακριβές με τους πάσχοντες να ζητούν από το κράτος να καλύπτει εξ?ολοκλήρου το κόστος τους.

 

Ε. Βλαχάκη: Οι νέες θεραπείες αναμένεται να αλλάξουν τη ζωή των ασθενών

Η Επίκουρη Καθηγήτρια Αιματολογίας - Αιμοσφαιρινοπαθειών ΑΠΘ και υπεύθυνη της Μονάδας Μεσογειακής Αναιμίας ενηλίκων του Ιπποκράτειου Νοσοκομείου κα. Ευθυμία Βλαχάκη μιλά στο Ράδιο Θεσσαλονίκη για τις νέες εξελίξεις στη θεραπείας της Θαλλασαιμίας.

 

Κα. Βλαχάκη, παρακολουθείτε ασθενείς με αιμοσφαιρινοπάθειες πάνω από 20 χρόνια. Πως κρίνεται τα αποτελέσματα των  καινοτόμων μελετών, που αφορούν τη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας (ή β -μεσογειακής αναιμίας);

«Τα τελευταία χρόνια παρατηρείται αλματώδης εξέλιξη της ιατρικής επιστήμης με τη βοήθεια της μοριακής βιολογίας, έτσι βλέπουμε ότι οι επιστήμονες μετά από πολλά χρόνια έρευνας κατάφεραν να αναπτύξουν καινοτόμες θεραπείες για τις αιμοσφαιρινοπάθειες που αναμένεται να αλλάξουν την πορεία της νόσου.Η β-Θαλασσαιμία μια νόσος αρχικά θανατηφόρος, αποτελεί την πρώτη νόσο που συνδέθηκε με μετάλλαξη στο γονίδιο της β-αλύσου της αιμοσφαιρίνης και είναι από τις πρώτες παθήσεις που αντιμετωπίσθηκε με μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων. 

Όμως επειδή όλοι οι ασθενείς δεν μπορούν να υποβληθούν σε μεταμόσχευση, αναπτύχθηκε η υποστηρικτική αγωγή με τις μεταγγίσεις των ερυθρών και την εφαρμογή της αποσιδήρωσης. Η υποστηρικτική αυτή αγωγή συνέβαλε στην επιμήκυνση της επιβίωσης των ατόμων με θαλασσαιμία.

Σήμερα όμως μιλάμε για την έλευση των καινοτόμων θεραπειών που αναμένεται να αλλάξουν και την ποιότητα ζωής των ασθενών. Χαίρομαι που θα έχω την ευκαιρία να δω να αλλάζει η αντιμετώπιση αυτής της νόσου».

 

Ξεκινώντας με τη γονιδιακή θεραπεία. Ποιοι ασθενείς μπορούν να ενταχθούν σε αυτή; Υπάρχουν κάποια συγκεκριμένα κριτήρια με βάση την κλινική εικόνα και την ηλικία;

«Το πρώτο σκεύασμα που πήρε έγκριση για τη γονιδιακή θεραπεία στη θαλασσαιμία ονομάζεται Zyntego. Η ένδειξη είναι για άτομα ηλικίας >12 ετών με μεταγγισιοεξαρτώμενη Θαλασσαιμία (μη β0/β0 γονοτύπου) και με μη συμβατό δότη. Θα πρέπει να είναι σε καλή κατάσταση όσον αφορά την υπερφόρτωση με σίδηρο δηλαδή να μην υπάρχει βλάβη οργάνου κυρίως του ήπατος και της καρδιάς από το σίδηρο».

 

Πότε αυτή η θεραπεία θα μπορεί να εφαρμοστεί στο γενικό πληθυσμό των ασθενών και ποιό το κόστος της;

«Το γεγονός ότι η γονιδιακή θεραπεία θα πρέπει να γίνεται σε εξειδικευμένα κέντρα με τον κατάλληλο εξοπλισμό κι από συναδέλφους που έχουν τη γνώση για μεταμοσχεύσεις αιμοποιητικών κυττάρων (όπως στην Αιματολογική κλινική και Κέντρο Μεταμοσχεύσεων Αιμοποιητικών κυττάρων στο Νοσοκομείο Θες/νίκης  Παπανικολάου) οι οποίοι ήδη είναι επιφορτισμένοι με τεράστιο φόρτο εργασίας όσον αφορά τα κακοήθη νοσήματα της αιματολογίας, φαντάζομαι ότι πρέπει να λυθούν κάποια προβλήματα όπως προσωπικού και κτιριακού εξοπλισμού για να μπορούν να υποστηρίξουν τη γονιδιακή θεραπεία στην καθημερινή πρακτική τους.

Το Zynteglo το οποίο εγκρίθηκε από τους οργανισμούς FDA και EMA, έλαβε την τιμή του 1.58 εκατομμυρίου ευρώ, τα οποία θα αποδίδονται με διακανονισμό, ένα ποσό περίπου 315000 ευρώ στην αρχή της θεραπείας και τα υπόλοιπα στην πενταετία εφόσον διαπιστώνεται το όφελος της θεραπείας».

 

Αναφορικά με τις άλλα δύο σκευάσματα LUSPATERCEPT και CRISPR-Cas9. Σε ποιους ασθενείς μπορούν να δοθούν και με ποιον τρόπο θα γίνεται η προμήθειά τους από τους πάσχοντες που θα ενταχθούν σε αυτή τη θεραπεία; (Μέσα από τα ταμεία, από τα νοσοκομεία;)

«Το LUSPATERCEPT έχει πάρει έγκριση για ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-Θαλασσαιμία ηλικίας>18 ετών. Μελέτες τρέχουν για τα παιδιά και για τη μη μεταγγισιοεξαρτώμενη Θαλασσαιμία.

Τα νέα προς το παρόν για τη χώρα μας αναφέρουν ότι η προμήθεια του φαρμάκου θα είναι από το Νοσοκομείο. Περιμένουμε την οριστική απόφαση. Να πούμε ότι η χορήγησή του γίνεται με υποδόρια ένεση κάθε τρεις εβδομάδες.

Όσον αφορά για την CRISPR-Cas9 τεχνική, θα πρέπει να αναφέρουμε ότι και σ? αυτή τη θεραπεία όπως στη γονιδιακή απαιτείται η απομόνωση αιμοποιητικών κυττάρων CD34+, τα οποία θα τροποποιούνται για να αυξηθεί η παραγωγή της αιμοσφαιρίνης F και θα επαναχορηγούνται στον ασθενή.

Η διαφορά αυτής της τεχνικής από τη γονιδιακή έγκειται στο ότι τα κύτταρα CD34+ δεν διαμολύνονται από ιικό φορέα που μεταφέρει το γονίδιο της β-αλύσου, αλλά τροποποιούνται με μια μοριακή τεχνική για να αυξηθεί η παραγωγή της αιμοσφαιρίνης F.

Η αιμοσφαιρίνη F είναι η αιμοσφαιρίνη με την οποία γεννιέται το νεογνό και έχει παρατηρηθεί ότι όταν παραμένει σε ικανοποιητικά επίπεδα στον άνθρωπο βοηθά στη βελτίωση των συμπτωμάτων της αναιμίας».

 

Εκτιμάται ότι με αυτά τα σκευάσματα θα βελτιωθείη ποιότητα ζωής και το προσδόκιμο ζωής των ασθενών;

«Ναι καθώς θα περιοριστεί η προσέλευση των ασθενών στις μονάδες για μετάγγιση. Θα περιοριστεί το άγχος των ασθενών για την επάρκεια των μονάδων ερυθρών, μια κατάσταση που παρατηρείται κυρίως κατά τη διάρκεια των διακοπών ή όπως τώρα λόγω της πανδημίας.  Επίσης αφού θα περιοριστούν οι μεταγγίσεις θα περιοριστεί και η αγωγή της αποσιδήρωσης».

 

Θα έχουμε σύντομα νέα και για ακόμη πιο καινοτόμες θεραπείες;

«Πιστεύω ότι οι ερευνητές ασχολούνται αρκετά με το ερυθρό κύτταρο και τις παθήσεις του και θα έχουμε νέες θεραπείες».

 

 

Β. Δήμος: «Ζητούμε από την ελληνική πολιτεία να καλύψει το κόστος των νέων θεραπειών»

Ο Βασίλης Δήμος, Πρόεδρος του Ελληνικού Συλλόγου Θαλασσαιμίας μιλώντας στο Ράδιο Θεσσαλονίκη εκτιμά ότι με τις νέες θεραπείες εκπληρώνονται οι προσδοκίες των θαλασσαιμικών ασθενών για βελτίωση της ποιότητας ζωής τους, για ίαση και καλή υγεία. «Οι νέες θεραπείες που ανακοινώνονται είναι αρκετά ελπιδοφόρες καθώς βελτιώνουν σημαντικά τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης, μειώνουν  τη συχνότητα των μεταγγίσεων και πολλές φορές απαλλάσσουν τον ασθενή από τη νόσο. Αν μη τι άλλο δίνουν ένα μήνυμα αισιοδοξίας για το μέλλον».

Οι νέες θεραπείες έχουν μεν εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) ωστόσο στη χώρα μας οι σχετικές εγκρίσεις αναμένονται.  Στην κατεύθυνση αυτή με παρεμβάσεις στους αρμόδιους φορείς, Υπουργείο Υγείας, ΕΟΠΥΥ, ΕΟΦ, ζητούμε να δρομολογηθούν άμεσα οι απαραίτητες εγκρίσεις και οι κοστολογήσεις των νέων θεραπειών στη χώρα μας.

Αναφορικά με το κόστος των θεραπειών ο Βασίλης Δήμος αναφέρει ότι πρόκειται για ακριβά σκευάσματα και ζητά από την πολιτεία να είναι προσβάσιμα σε όλους τους ασθενείς και το κράτος να καλύψει ολόκληρο το κόστος, όπως γίνεται με όλα τα φάρμακα για τη Θαλασσαιμία.

Εξάλλου, όπως ο ίδιος σημειώνει αν τις θέσουμε υπό το πρίσμα της οικονομίας της υγείας, τα οφέλη μακροχρόνια θα είναι πολύ μεγάλα. «Αυτό είναι κι ένα από τα μεγαλύτερα επιχειρήματά μας που έχουμε σαν ΕΣΘΑ όταν ζητούμε απ' την Πολιτεία την αποζημίωση των νέων θεραπειών. Οικονομία στην υγεία και ποιότητα ζωής στους ασθενείς».


Φωτογραφία από PublicDomainPictures από το Pixabay

Φωτογραφία από Arek Socha από το Pixabay

THESSNEWS / NEWSLETTER


Επάνω